罕見病用藥一直是醫(yī)保關(guān)注的重點(diǎn)，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種高致死率和高致殘率的罕見病。去年，SMA治療用藥諾西那生鈉就是通過談判降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保目錄，讓SMA患者從目錄內(nèi)無藥可用變成有藥可用。今年，一款SMA口服藥同樣通過談判納入目錄，這讓罕見病患者從有藥可用變成有藥可選。
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